最近，中国团队在帕金森氏病治疗领域的研究方面取得了重大突破。

在2月21日凌晨，北京时间，国家神经疾病中心医学中心，全国脑功能和脑部疾病的国家关键实验室，以及隶属于福丹大学的华山医院的Yujintai团队，在《世界顶级学报》上发表在线（科学学报） ）英镑的研究结果是世界上首次发现了帕金森氏病的新治疗靶标，并且基于这一目标，可以延迟的候选药物发现了疾病的病程。

该小组在五年内发现了临床和基础研究的新治疗靶标和新候选人。预计将从疾病的早期阶段介入帕金森氏病，并延迟疾病的进展。结合现有的症状治疗方法将在病因治疗和症状缓解方面取得双重突破，从而使数百万帕金森氏病患者受益。

最新的研究发现，FAM171A2靶标是世界上首次是病理α-突触核蛋白传播的关键受体，这是从“ 0到1”的重大突破。病理α-突触核蛋白是帕金森氏病的关键致病蛋白，它可能导致多巴胺能神经元死亡，导致运动症状，例如缓慢运动，静态震颤和肌肉僵硬，并可能经历记忆丧失。认知障碍的症状。

FAM171A2是一种神经元膜蛋白，但以前从未研究过其功能。基于帕金森氏病患者的临床样本分析，该小组发现，帕金森氏病患者大脑中FAM171A2蛋白含量增加，FAM171A2含量越高，大脑中病理α-突触核蛋白含量越高。然后，一系列内部和外部实验，研究小组发现，在神经元细胞膜上，FAM171A2可以选择性地结合病理α-核蛋白，例如“智能识别门”，并将其携带到神经元中以诱导其内部诱导。神经元。 α-突触核蛋白的单体形式错误折叠，导致神经元死亡及其在神经元之间的传播。研究小组后来通过转基因动物证实，敲除FAM171A2上的小鼠神经元可以有效控制小鼠类似帕金森的症状的进展。

基于这一发现，研究小组使用人工智能蛋白结构预测和虚拟筛查技术成功地从7,000多种药物中找到了一种新的候选药物bemcentinib，并通过体外实验和动物实验进行了验证，该实验和动物实验可以有效地抑制小分子的bemcentinib FAM171A2蛋白。它与病理α-突触核蛋白结合，并抑制多巴胺能神经元对致病蛋白纤维的摄取。

科学审稿人指出，鉴定病理α-突触核蛋白聚集体的神经元受体是帕金森氏病研究领域的“圣杯”，可以提供阻止病理传播和延迟疾病进展的治疗方法。 ;这项研究探讨了一个至关重要而重要的科学问题，是一项非常有趣，新颖，重要和变革性的研究。

基于这一结果，Yujintai教授的团队申请了一项国际专利，以基于FAM171A2干预的帕金森氏病治疗帕金森氏病，并计划集中精力进行全面和系统的努力，以在未来几年中寻找帕金森氏病小分子药物。抗体和基因治疗方法的临床前研究和开发将进一步促进临床试验和临床应用的相关结果，并有望建立世界上第一种可以有效阻止帕金森氏病进展的世界创新治疗方法。

Yujintai告诉第一位财务记者，针对FAM171A2的新药物的开发还可以补充药物治疗，以补充多巴胺水平，以改善临床阶段的运动症状，以及在晚期临床阶段和晚期使用脑外表情者的神经调节治疗方法为帕金森氏病的症状和根本原因建立一个更完整的新治疗系统。但是他还说，从筛选候选人到最终专利药物仍然需要一个漫长的过程。

帕金森氏病是仅次于阿尔茨海默氏病的第二常见神经退行性疾病，它严重影响了患者的日常生活，并且残疾和死亡率更高。帕金森氏病患者的全球人数预计将从2015年的700万增加到2040年的1300万，而我国帕金森氏病的总数约占世界一半的一半。

传统药物和手术治疗仅用于治疗帕金森氏病的症状，不能延迟疾病的进展。因此，进一步研究了帕金森氏病的致病原理并进行有针对性的治疗，成为世界各地相关领域科学家竞争探索的战略高地。

这是一种主要的神经退行性疾病的中国研究人员在帕金森氏病领域的重大突破，标志着我国生物医学领域在整个独立创新链中的生物医学领域的一个里程碑“飞跃。