随着我国的多层次医疗保险系统变得越来越完美，会进一步改善稀有疾病药物的可获得性能吗？

在第18届国际罕见疾病日之际，“中国罕见疾病产业趋势观察报告”（以下称为“报告”）由沙利文共同撰写，疾病挑战基金会于27日正式向公众发布。该报告指出，近年来，我国家的稀有疾病行业在药物研发，付款保证和其他领域取得了重大进展。截至2024年，已经批准了101种罕见疾病在中国进行营销，其中68种罕见疾病中有126种被包括在医疗保险中；稀有疾病诊断和治疗合作网络的成员人数已从324个增加到419，涵盖了全国所有省份。

在其中，根据“报告”的统计数据，中国在2024年全年批准了大约29种罕见疾病，其中13种（44.8％）能够通过优先审查和批准程序加速其营销。在批准的稀有疾病药物中，除了罗氏和默克等跨国公司外，中国本地公司已经开始努力，中国大陆和香港，澳门和台湾开发了14种产品。 2种改良的新药，4种通用药物和其余8种是新药。

在支付保护方面，该报告指出，“ C类目录”可以促进稀有疾病创新药物的可及性。这种做法是为了试行商业保险，例如Huimin Insurance，并参考各个地方Huimin Insurance的使用和需求数据，并优先考虑具有高临床价值和强大创新的高价值药物。

“在这个阶段，我的国家已经发布了两批罕见疾病目录，其中包括207种稀有疾病，其中大约一半进入了基本的医疗保险目录，但在我国，我国仍有大约三分之一（超过30种）（超过30种）稀有病毒药物。”福丹大学公共卫生学院的教授胡香莱（Hu Shanlian）告诉《第一个金融日报》，目前正在制定的“医疗保险C型药物目录”，并且已经实施了多年的“人友好保险”都可以成为这些药物的重要支付渠道。

胡香利告诉记者，高价值创新毒品的“支付”是世界上所有国家所面临的问题，美国，法国和其他人为此提出了相应的药物清单。从参考的角度来看，通过医疗保险类药物目录，可以通过额外的付款，特殊药物等来偿还稀有病毒药物，这不会影响基本的医疗保险支付模式。

胡香利（Hu Shanlian）建议，稀有疾病公司应抓住医疗保险级药物目录的“窗户”时期，但他们应该注意使用更完整的现实世界研究和更好的统计经验，以证明稀有疾病药物的功效。

患有罕见疾病的公司应该如何更好地关注医疗保险C毒品目录？

该报告的作者之一，沙利文医学和大型健康行业的分析师之一王彭告诉记者，从2018年到2022年，总共启动了27种罕见疾病药物，其中只有4种药物被国内公司引入或复制。 2024年，中国在市场应用阶段有47种稀有药物。 “无论是在速度和数量方面，稀有药物的研究和开发都得到了极大的改善，细胞和基因治疗药物的比例逐渐增加，但是这些药物仍然必须面对市场进入的问题。”

（这张照片显示了2024年中国公司批准批准用于上市的稀有病毒的清单。资料来源：NMPA，公共信息，沙利文和疾病挑战基金会的分析）Wang Peng说，建议制药公司可以关注“研究和开发过程中的一般”疗法，在研究和开发过程中使用普通机制来解决遗传突变疾病的研究和稀有疾病的研究和稀有疾病的研究和稀有疾病的研究，并在稀有的疾病中进行了更大的危害。另一方面，制药公司还需要注意该药物的真正功效以及价格和价值的程度。

今年的报告添加了“特殊医疗食品”的描述。该报告指出，“第一种罕见疾病的目录”和其他文件列出了32种需要使用特殊的医疗配方食品进行相关治疗的罕见疾病，以及对18种稀有疾病的治疗需要及时，终身且充分利用特殊的医疗食品；但是，我国的特殊医疗食品领域也面临着诸如少量产品数量，缺乏基本数据，低国内生产率和复杂采购过程等问题。

“建议医疗机构应进一步促进临床营养学科的建设，促进对当地稀有疾病的营养管理基础研究，并澄清适合于我国患有稀有疾病的诊断，治疗和营养管理计划；同时，R＆D的问题，R＆D成本，较高的入境率以及投资的较低回报，也需要进一步消除。”王彭说。